Возможно, в России начнут лечить редкие генетические заболевания специфическими препаратами, не дожидаясь их официальной регистрации. Тему применения в терапии препаратов, проходящих стадию клинических испытаний, поднял во время недавней встречи президента Владимира Путина с молодыми учеными в университете «Сириус» в Сочи аспирант Андрей Бровкин. Юноша заявил, что за рубежом люди — и прежде всего дети — с наследственными заболеваниями уже могут получать такие препараты благодаря сделанным для них исключениям. Молодой ученый предложил создать такие нормативы в виде эксперимента для университета «Сириус»: входящий в него Научный центр трансляционной медицины разработал генотерапевтический препарат для восстановления зрения и вскоре начнет его испытания. Президент воспринял идею позитивно, поскольку речь идет о пациентах, для которых иного способа вернуть зрение нет, и обещал обсудить такую возможность с правительством. Если для врачей «Сириуса» сделают исключение и эксперимент приведет к хорошим результатам, опыт раннего использования препаратов распространят на другие научные медицинские центры, занимающиеся лечением редких генетических — и не только — заболеваний. При этом такие лекарства будут кратно дешевле зарубежных аналогов.
Невозможное возможно
Генная терапия еще недавно казалась фантастикой, потому что в отличие от лекарств и клеточных препаратов ее принцип основан на вмешательстве в ген живой клетки, фрагменты которого либо изменяют, либо дополняют звеньями, позволяющими исключить причину недуга, а не только бороться с его последствиями. Как правило, генные препараты представляют собой проникающий в клетку носитель, например аденовирус, в который встроена часть необходимой ДНК или РНК, внедряемая затем в ДНК самой клетки (на этом принципе основаны многие вакцины, но они не являются инструментами генной терапии в чистом виде).
Если причина болезни обусловлена генетически, значит, болезнь наследственная; большинство подобных недугов (онкология, гематология, поражения спинного мозга, органов чувств, некоторые редкие заболевания) не поддаются другим методам исцеления. Но таких заболеваний мало, поэтому генная терапия — более наукоемкая и стоящая в десятки раз дороже обычных фармацевтических биотехнологий — развивается крайне медленно. Генный препарат по одной нозологии может быть востребован у очень узкого круга пациентов — от нескольких сотен или тысяч в одной стране до десятков-сотен тысяч в мире. При этом разрабатывать и выводить на рынок подобное лекарство дорого и долго: процесс занимает 7–10 лет и более и требует десятков, а то и сотен миллионов долларов, в том числе из-за усложненной системы регистрации ввиду новизны терапии. Крупные фармкомпании, в отличие от ученых, подступаться к данной теме не торопятся.
