Многие медики считают, что новая терапия борьбы с раком может произвести революцию в медицине и помочь миллионам больных. Речь идет об утвержденной Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA) новой методике лечения онкологических заболеваний. Она называется «клеточная терапия CAR T». CAR – химерный антигенный рецептор, т.е. гибридный белок, способный избирательно связываться с антигенами.
Речь идет о генной терапии. Если коротко, то при помощи нового препарата Kymriah иммунная система пациента не только укрепляется, но и направляется на борьбу с раковыми клетками. Процесс лечения занимает три недели. Медики берут у больного белые кровяные клетки (Т-лимфоциты), которые отвечают за борьбу с инфекциями и инородными телами. В здоровом организме иммунная система распознает больные злокачественные клетки, но у онкологических больных все по-другому.
Извлеченные клетки доставляются на фармацевтическую фабрику швейцарской компании Novartis в Нью-Джерси. Там их перепрограммируют на генном уровне, чтобы они узнавали злокачественные клетки и боролись с ними. «Новые» клетки возвращают в организм больного. При этом их число увеличивается после каждой встречи со злокачественными клетками.
На этом терапия не заканчивается. Во время испытаний Kymriah у почти половины больных был зафиксирован синдром выброса цитокинов, реакция организма на введение перепрограммированных клеток. Этот синдром вызывает повышение температуры и похожие на грипп симптомы, которые могут даже угрожать жизни. Таких больных приходится дополнительно лечить в стационарах новым лекарством Actemra, в результате чего стоимость лечения повышается.
К госпитализации могут привести и другие побочные эффекты. Поэтому пациенты находятся месяц под наблюдением врачей и должны быть поблизости от больницы.
FDA одобрило Kymriah для лечения больных лимфобластным лейкозом, одним из видов рака крови, не старше 25 лет. К сожалению, клеточная терапия CAR T – удовольствие дорогое и будет по карману далеко не всем больным. Фармацевтический гигант Novartis, разработавший Kymriah, сообщил, что он будет стоить почти полмиллиона долларов – 475 тыс. Впрочем, это существенно ниже цены, которую прогнозировали специалисты. Пока количество пациентов, которым посчастливится подвергнуться революционной генной терапии, не будет превышать 600 человек в год. Клеточная терапия CAR T будет применяться только к больным, которым не помогают традиционные лекарства и методы лечения.
Несмотря на то, что генная терапия пока показала практическую пригодность лишь для лечения различных видов рака крови, медики надеются на прорыв в лечении онкологических болезней. Данные для этого есть: примерно 83% больных во время испытаний Kymriah излечились: из 63 участников испытаний у 52 после трех месяцев лечения рак исчез.
«Это одобрение откроет шлюзы для схожих видов терапии при лечении многих видов лейкемий, лимфом, солидных (твердых) опухолей, мелом,- считает онколог Медицинского центра при Колумбийском университете Пракаш Сатвани.- Думаю, это только начало новой эры генной терапии».
Kymriah – первая CAR-T клеточная терапия, в работе сейчас находятся еще несколько методик. Кроме Novartis, серьезные изыскания в области генной терапии ведут такие биотехнологические компании, как Kite Pharma, Juno Therapeutics, Bluebird Bio, Rubius Therapeutics и другие. Уже в ноябре FDA должно вынести решение по терапии лечения агрессивных B-клеток для неходжкинских лимфом. Ее разработали ученые компании Kite, которую на этой неделе за 11,9 млрд долларов купила Gilead Sciences.
Работа эта очень сложная. Достаточно сказать, что в мае во время испытаний методики Kite скончался пациент, а в прошлом году скончались пять участников испытаний терапии компании Juno. Все они умерли от церебральной эдемы (отека головного мозга). У Juno, кстати, из 101 пациента после шести месяцев лечения новой терапией рак исчез у 36 человек (36%).
