Министерство здравоохранения России зарегистрировало препарат для лечения спинальной мышечной атрофии под названием «Золгенсма», стоимость одной дозы которого составляет около 2,1 млн долларов и является самым дорогим препаратом в мире, сообщает «Интерфакс».
Препарат «Золгенсма» (международное непатентованное наименование - онасемноген абепарвовек) производит фирма «Новартис Фарма АГ». Препарат применяется для детей до двух лет и для выздоровления достаточно одноразового введения препарата. «Золгенсма» является первым генным препаратом и вводится как внутривенная инфузия продолжительностью 60 минут.
В июле 2020 года «Новартис Фарма АГ» подала в министерство здравоохранения России.
«Золгенсма» занесен в Книгу рекордов Гиннеса как само дорогое лекарство в мире.
Препарат разрабатывался более 10 лет и стал доступен в 2019 году. Ранее ввоз препарата осуществлялся только по жизненным показаниям для конкретных пациентов в соответствии с требованиями ФЗ «Об обращении лекарственных средств», в частности, было необходимо решение врачебных комиссий медучреждений, а также одобрение Минздрава. Применять этот препарат в РФ могут пока два федеральных центра, которые прошли обучение в компании Novartis.
5 января 2021 года указом президента был создан Фонд поддержки детей с тяжелыми, угрожающими жизни и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями «Круг добра». За время своей работы он одобрил лечение «Золгенсмой» четырем детям.
