Компания «Биокад» завершила ранний этап работы над генотерапевтическим препаратом от гемофилии — редкого наследственного заболевания.
Об этом пишет «Интерфакс».
«Компания работает над созданием генотерапевтического препарата для лечения гемофилии. На данный момент доклинические испытания завершены», — сообщил руководитель отдела разработки продукта департамента разработки генотерапевтических препаратов компании Александр Прокофьев на ежегодном форуме OpenBio, который проходит в Новосибирской области с 27 по 30 сентября.
Компания собирается направить заявку в Минздрав РФ на проведение клинических испытаний.
Гемофилия — генетическое заболевание, связанное с нарушением процесса свертывания крови. У детей с таким диагнозом из-за частых и длительных кровотечений как правило наблюдается анемия различной степени выраженности.
В настоящее время в России нет собственных генотерапевтических препаратов, отметил Прокофьев. Во всем мире таких лекарств совсем немного: это средство от дистрофии сетчатки и препарат для лечения спинальной мышечной атрофии, недавно зарегистрированный и в РФ. До конца 2022 года в Европе должен быть зарегистрирован препарат для лечения гемофилии.
Александр Прокофьев также рассказал, что «Биокад» приступил к первой фазе испытаний собственного препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) на основе аденоассоциированного вирусного вектора. В июне компания направила в Минздрав документы для получения разрешения на клиническое исследование генотерапевтического средства, которое должно стать российским аналогом препарата «Золгенсма», внесенного в Книгу рекордов Гиннеса как самое дорогое лекарство в мире. Проведение клинических исследований средства может занять до трех лет.
Они пройдут в пяти исследовательских центрах в Москве, Санкт-Петербурге и Екатеринбурге, сообщается на сайте компании.
«Мы ожидаем лучший профиль безопасности за счет того, что этот препарат будет меньше затрагивать нецелевые ткани и органы. Для него целевой является нервная ткань, для которой необходимо обеспечить доставку копии “здорового” гена SMN-1. Мы ожидаем, что пациентам будет достаточно одной инъекции препарата», — Юлия Линькова, вице-президент по клинической разработке и исследованиям «Биокада».
