«Главный хайп в науке последнего времени — редактирование генома. И этот хайп не пустой, он может способствовать реальным прорывам, — считает заведующий лабораторией геномной инженерии МФТИ, директор Института персонализированной медицины Национального медицинского исследовательского центра эндокринологии Павел Волчков.
Компания Intellia Therapeutics в конце июня опубликовала позитивные промежуточные результаты клинических исследований на шести добровольцах лечения редкого генетического заболевания — транстиретинового амилоидоза. Эта болезнь вызвана мутациями человеческого гена важного для жизни белка транстиретина (он отвечает за транспорт гормонов щитовидной железы и связан с восстановлением нервных клеток). В результате поломки транстиретин меняет свою структуру и, вместо того чтобы работать нормально, слипается во вредные отложения — амилоиды. После публикации результатов испытаний акции Intellia в течение нескольких дней скакнули с 88 до 170 долларов за штуку. Важным фактором возбуждения инвесторов стало то, что для редактирования генома была использована самая хайповая технология современности — CRISPR, за которую Дженнифер Дудна и Эммануэль Шарпантье получили Нобелевскую премию по химии в 2020 году.
