У двухлетнего ребенка, пока единственного, кого лечили от спинальной мышечной атрофии (СМА) в утробе матери, не наблюдается симптомов этого заболевания.
Об этом сообщает публикация в журнале New England Journal of Medicine. Лечение провели специалисты Центра экспериментальной нейротерапии св. Иуды в США, в штате Теннесси. На экспериментальное лечение согласились родители — оба носители дефектного гена, что и приводит к появлению СМА у ребенка. Один их ребенок уже умер, когда ему было 16 месяцев. Мать принимала препарат «Рисдиплам» последние шесть недель беременности. Ребенок находился эти годы под постоянным наблюдением ученых Центра. Они оценивают эксперимент как успешный и намерены и дальше развивать этот подход к лечению СМА.
– новый журнал для тех, кто развивает Россию.