В этом году одобрения на клинические испытания получили сразу несколько препаратов с фантастическими эффектами, подобными тем, что описаны в Библии: они помогают слепым прозреть, а глухим — начать воспринимать звуки. Так, в апреле американские врачи приступили к экспериментам с лекарством Otarmeni от компании Regeneron, исправляющим мутации в гене OTOF, который отвечает за выработку белка, необходимого для передачи звука от внутреннего уха к мозгу. Двенадцать детей с врожденной глухотой, получивших одноразовую инъекцию этого препарата, стали слышать настолько хорошо, что смогли отказаться от кохлеарных имплантов, а у троих из них полностью восстановился слух. Еще одна компания из США, Life Biosciences, начинает лечение пациентов с глаукомой и другими нейродегенеративными заболеваниями глаз препаратом ER-100, который, доставляя в клетки сетчатки инструкции для временной активации OSK-факторов, восстанавливает функцию нейронов, передающих визуальную информацию из глаза в мозг.
В России в апреле этого года законодательно закрепили понятие индивидуальных генотерапевтических препаратов — они будут изготавливаться под конкретного пациента и не требуют регистрации. Центр под такую терапию уже строит РНИМУ им. Н. И. Пирогова, где разрабатывают генные методы лечения болезни Альцгеймера, хронической ишемической сердечной недостаточности и некоторых форм глиом. Над созданием генных препаратов, восстанавливающих сетчатку глаза, работают в Научном центре трансляционной медицины университета «Сириус».

